打破肥厚型心肌病40多年治疗困局，全球首创新药在中国获批
肥厚型心肌病与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关，有患者甚至首发即猝死。打破肥厚型心肌病40多年治疗困局，一款全球首创新药近日在中国获批，中国梗阻性肥厚型心肌病患者迎来全新治疗选择。
近日，全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥（玛伐凯泰胶囊）获中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首个、也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂。
肥厚型心肌病主要是由于编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚为特征，左心室壁受累最常见。我国经年龄和性别校正后的患病率约为80/10万。患者通常会出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸及晕厥等症状，甚至出现严重并发症，导致病情恶化或死亡。心脏性猝死的发生率虽只有1%，但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一，在年轻患者中尤为显著。
肥厚型心肌病往往需要通过心脏超声检查予以确诊，由于HCM的症状与其他心脏疾病相似，疾病容易被忽视，目前诊断率相对较低，甚至部分患者首发即猝死。随着病情的进展和恶化，晚期患者会合并心力衰竭、心律失常和卒中等心血管疾病，为患者及其家庭带来了沉重的生理与心理负担。研究显示，肥厚型心肌病患者相关门诊就诊次数在1年内从平均2.3次增加到7.8次；住院比例则达到27%，较初始阶段的8%大幅增加。
作为全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，迈凡妥可靶向疾病核心病理生理机制，通过与心肌肌球蛋白的可逆性结合，减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的数量，以减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。
此次获批基于全球EXPLORER-HCM和中国EXPLORER-CN III期临床研究。作为EXPLORER-CN主要研究者，北京协和医院院长张抒扬教授表示，玛伐凯泰在中国的获批开启了中国梗阻性HCM治疗的新纪元，有望重新定义此类患者的治疗前景。
2022年，迈凡妥获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予“突破性治疗药物”资格认证并于次年将其纳入了优先审评。2023年，迈凡妥因其创新的机制在美国摘得享有医疗界“诺贝尔奖”之称的盖伦奖“最佳生物技术产品奖”。百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示，“中国对创新药物准入的支持力度不断加大，目前我们正积极与监管机构协作，加速推动药物在中国的可及，以期让患者早日获益，迈向泰然生活。”
作者：唐闻佳
文：唐闻佳 图：受访方供图 编辑：唐闻佳 责任编辑：樊丽萍
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