口服新冠药物中期临床分析欠佳 开拓药业暴跌70%
经济观察网 记者 瞿依贤 截至12月28日收盘，开拓药业（09939.HK）暴跌70%，这是本土创新药企在资本市场中的单日最大跌幅。
就在12月27日晚，开拓药业公布了其公司药物普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者III期临床试验（NCT04870606）的进展。来自348例新冠患者的中期分析数据显示，由于事件数较少未达到统计学显著性。
药物的临床试验通常分为用药组和安慰剂组，没有达到统计学显著性，意味着两个组别得到的数据差异不大，而差异性足够大才意味着临床试验的成功。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之对经济观察网表示，中期分析的失败只是阶段性的，并不是整个临床的问题，“当然整个临床风险也比较大。商业化的打算有一定的变化，我们可能会从欧美国家转向一些非欧美国家，看看能不能有EUA（紧急使用授权）的可能性”。
普克鲁胺是一款雄激素受体（AR）拮抗剂和降解剂，目前正用于新冠、前列腺癌和乳腺癌治疗的临床试验中。
普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者的研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心的III期注册性临床试验。中期分析招募了348名轻中症新冠患者，均在5天内出现症状。患者被随机分到普克鲁胺治疗组（接受200mg普克鲁胺）或安慰剂对照组，每天口服两次，持续14天。
开拓药业表示，临床试验招募未排除接种过疫苗和无基础病的患者。治疗组和安慰剂组均给予相同的标准治疗。临床试验的主要终点为28天内，患者住院（超过24小时）和死亡的百分比。
截至2021年12月23日，该项临床试验已按照原方案完成所有患者入组，95%以上的患者来自美国。中期分析入组的348名患者均来自美国，美国新冠患者的总体住院率非常低。
开拓药业表示，其公司计划调整临床试验方案并寻求获得美国FDA等监管机构的同意，继续招募只有基础性疾病和/或无新冠疫苗接种史的高风险新冠患者。基于中期分析结果，普克鲁胺的安全性良好，没有报告一例药物相关的严重不良事件（SAEs）。
针对未达到统计学显著性的原因，童友之12月28日在电话交流会上表示，新冠患者平均年龄的下降等因素共同导致该临床试验事件数较少，从而未达到统计学显著性。
此外，童友之还表示，中期分析不理想会造成商业计划的延迟，其公司在努力推进三项临床的同时，也会比过去更加积极地去推进EUA（紧急使用授权）的工作。
目前，开拓药业在美国、南美（包括巴西）、欧盟和亚洲（包括中国）等国家和地区进行两项普克鲁胺用于轻中症非住院新冠患者的III期全球多中心临床试验和一项用于重症住院新冠患者的III期全球多中心临床试验。
除了前述公告未达到统计学显著性的临床试验，另一项针对轻中症非住院新冠患者的III期全球多中心临床试验 （NCT04869228）计划招募724名患者，临床试验的主要终点为28天内需吸氧的受试者百分比。针对重症住院新冠患者的III期全球多中心临床试验（NCT05009732）是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球多中心的III期注册性研究，招募男性、女性（未怀孕）住院新冠成年患者，临床试验的主要终点为患者康复所需要的时间，关键的次要终点为死亡率的百分比。
此前，普克鲁胺已经在巴拉圭获得用于住院新冠患者治疗的紧急使用授权。
童友之告诉经济观察网，巴拉圭现在的新冠患者并不多，所以现在没有商业化的进展，“我们更希望在其他大一点的国家能找到商业化进展”。