狂赌基因编辑的未来 狂赌基因编辑的未来 基因编辑技术新进展
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2026-08-19 08:19:06
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电影《普罗米修斯》里有一个设定,人类是外星人基因武器的产物。


从某种意义上讲,基因的确就是一种武器。

人类的身体,是基因战争的产物。科学家发现,人类8%的基因来自逆转录病毒。甚至人类的祖先从卵生变为胎生,都是病毒改写基因的“功劳”。

2012年,科学家发现细菌抵御病毒的“免疫记忆系统”CRISPR-Cas9,基于细菌和古细菌适应性免疫系统开发的基因编辑技术,通过定向切割DNA实现对靶基因的精准修饰,可应用于遗传性疾病和癌症治疗等领域。

CRISPR-Cas9就像“分子剪刀”,精度可达单个碱基级别,人类从此步入可以编辑基因的“上帝”时代。

然而,基因编辑技术在完全成熟之前,风险极大。

7月23日,Science与撤稿观察联合发布了仇子龙团队基因编辑致死案件,受试者是因CHD3基因突变患上罕见神经发育综合征、并伴有部分自闭症相关行为的女童美美,她在接受治疗7天后因严重免疫反应去世。8月5日,美国媒体STAT报道称中国再次出现基因编辑儿童死亡事件,涉事公司辉大基因同日也发布情况说明,确认有死亡严重不良事件发生。该患儿在2025年8月死亡。

在通往“上帝”的道路上,人类任重而道远。


不过,对于医药企业来说,基因编辑赛道是值得重金投入的领域。

一、西藏药业,押注基因编辑

8月13日晚间,西藏药业披露了2026年半年报。这是一家很特殊的药企。它扎根西藏,市值在百亿级别徘徊,却手握国家一类生物新药新活素这个现金牛;它销售费用率长期超过50%,却又在2025年突然砸钱进入基因编辑赛道。

数据看起来有点矛盾:上半年营业收入15.54亿元,同比下降5.83%;归属于上市公司股东的净利润6.08亿元,同比增长7.16%;扣除非经常性损益后的净利润4.40亿元,同比下降19.00%。


营收下滑,净利润反而增长。这种增利不增收的财报,第一眼容易让人误以为是经营改善。但拆开看,利润增长主要来自政府补助增加1.55亿元,而主营业务的扣非净利润实际下滑近两成。

上半年研发费用5788.39万元,同比增长208.35%,研发费用率从1.14%跳升至3.72%。对于一家常年靠单一爆款支撑的公司来说,这不是小数目。这也意味着公司过去高毛利、低研发模式,正在被打破。

这些钱花在哪里?半年报披露了几条主要管线:一是控股子公司锐正基因的体内基因编辑药物研发;二是新活素的临床研究和工艺优化;三是红景天等藏药材的人工栽培研究;四是2026年5月与成都雪域锦晨共同成立的西藏诺迪康创新医药研究有限公司。

星空君读完整份财报后,认为公司正在用当下的利润,去赌一个不确定的未来。而这个未来,藏在基因编辑、创新药代理和藏药研发三条管道里。

二、三大管线

西藏药业的核心产品是新活素,通用名注射用重组人脑利钠肽,用于治疗急性心力衰竭。这是公司自主研发的国家生物制品一类新药,国内独家产品。上半年,新活素销售385万支,实现销售收入13.28亿元,占主营业务收入的85.93%。一款产品贡献近86%的收入,这是典型的大单品模式。


这种模式的好处是集中资源、建立壁垒、形成稳定现金流;坏处是一旦产品遇到问题,整个公司都会跟着震荡。

为了对冲风险,西藏药业正在扩产能。新活素冻干生产线年产能将达到1500万支,是目前销量的近4倍。也就是说,公司对未来的增长仍有期待,但前提是需求能够恢复。

如果说新活素是西藏药业的现在,那么锐正基因就是它的未来。2025年,西藏药业参与锐正基因7500万美元A轮融资,并与康哲药业共同投资。锐正基因成立于2021年,专注于基于LNP等非病毒载体的体内基因编辑药物开发,拥有中美专利授权的新型碱基编辑器ARTbase-A1。2026年半年报显示,西藏药业已将锐正基因并表为控股子公司。

基因编辑是医药领域最前沿的技术之一。与传统药物不同,基因编辑药物试图直接修改人体细胞的DNA,从根源上治疗遗传性疾病。体内基因编辑比体外基因编辑更难,因为它需要把编辑工具精准递送到目标器官,同时避免脱靶和免疫反应。

锐正基因的核心管线有两条:ART001 targeting TTR,用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。这是一种致死性罕见病,由于TTR蛋白四聚体不稳定导致单体异常折叠,形成淀粉样沉积。ART001已于2024年在国内获批临床,2026年上半年进入注册临床Ⅱ期,同时据公司披露,其已获美国FDA临床试验许可,成为中国首个获FDA IND许可的基于LNP等非病毒载体的体内基因编辑药物。ART002的适应症尚未在半年报中详细披露,但正在开展IIT临床研究。

除了基因编辑,西藏药业还在创新药代理领域落子。2025年3月,公司以3亿元投资江苏晨泰医药科技有限公司,取得13.04%股权。晨泰医药的核心产品是Zorifertinib(佐利替尼),专门面向伴有中枢神经系统(CNS)转移的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者。

佐利替尼最初由阿斯利康研发,后被晨泰医药引进并联合申报上市,已于2024年11月获国家药监局批准上市,2025年上半年正式商业化。该药的设计逻辑在EGFR-TKI中颇具差异化。它是目前唯一明确采用非血脑屏障外排蛋白底物设计的EGFR酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)。简单理解,普通靶向药很难突破血脑屏障进入脑部,而肺癌脑转移恰恰是晚期患者最常见的转移部位之一。佐利替尼通过特殊设计,能更有效地在脑部形成药物浓度,从而治疗脑转移病灶。

报告期内,西藏药业与晨泰医药达成合作,成为佐利替尼在中国大陆区域的独家总代理商,负责销售推广工作。也就是说,西藏药业从单一产品生产商向产品加代理的双轮驱动模式转型。佐利替尼已经获批上市并正式商业化,有望为公司提供第二个重磅收入来源。

三、高分红

西藏药业在股东回报上很大方。2026年上半年,公司拟每10股派发现金红利11.46元,合计派发约3.65亿元,占半年度归母净利润的60%。加上报告期内已实施的股份回购1.78亿元,现金分红和回购合计5.42亿元,占半年度归母净利润的89.21%。接近九成的净利润都返还给股东,这在A股相当少见。

高分红的底气来自充沛现金流。上半年经营现金流4.79亿元,账上货币资金充足。但经营现金流同比下降20.17%,如果主营业务继续承压,高分红能否持续要打问号。

高分红也有另一面:公司把大量现金派发给股东,而不是用于扩张产能或加大并购。这可能说明管理层对未来几年的资本开支需求判断偏保守,也可能是在股价低迷期用高股息稳定投资者情绪。


星空君的观点是,高分红是好事,但如果公司同时在基因编辑和创新药上投入重金,长期来看需要平衡研发再投资和股东回报。完全依赖当期利润搞研发、又维持高比例分红,可持续性不强。

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